FDA avala innovadora terapia génica para atrofia muscular espinal y abre paso a nuevos tratamientos
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La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) autorizó un tratamiento innovador para la atrofia muscular espinal (AME): una terapia génica que podría transformar la vida de niños y adultos con esta enfermedad genética debida a mutaciones en el gen SMN1.
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Itvisma, la terapia génica para atrofia muscular espinal
La FDA otorgó su aprobación a Itvisma, una terapia génica basada en un vector de virus adenoasociado (AAV), para tratar la atrofia muscular espinal en pacientes de 2 años en adelante, tanto pediátricos como adultos, siempre que tengan una mutación confirmada en el gen SMN1.
Este enfoque terapéutico no solo trata los síntomas, sino que actúa directamente sobre la causa genética de la AME: restablece la producción de la proteína SMN, esencial para la supervivencia de las neuronas motoras.
Ventajas del esquema de administración de Itvisma
A diferencia de tratamientos previos, Itvisma se administra por inyección intratecal, es decir, directamente en el líquido cefalorraquídeo que rodea la médula espinal.
Esto permite un menor volumen de vector y no requiere ajustar la dosis según el peso del paciente.
Este método favorece una acción más rápida y específica en las neuronas motoras, lo que podría traducirse en una detención (o al menos una ralentización significativa) de la progresión de la enfermedad.
Evidencias clínicas del uso de Itvisma y precauciones que se deben tener
La aprobación se basó en un estudio de fase III bien controlado en pacientes pediátricos mayores de 2 años con mutación confirmada en el gen SMN1, junto con datos adicionales que validan su mecanismo de acción.
Aunque Itvisma contiene el mismo ingrediente activo que Zolgensma, una terapia previa para AME administrada por vía intravenosa en menores de 2 años, su formulación más concentrada y su vía intratecal representan una vía diferente de entrega.
La FDA advierte que, especialmente en adultos con condiciones médicas crónicas preexistentes, podría haber un riesgo incrementado de efectos adversos, como hepatotoxicidad y cardiotoxicidad.
La autorización de Itvisma por parte de la FDA marca un hito en el tratamiento de la AME, especialmente para quienes tienen más de dos años de edad.
Al actuar directamente sobre el defecto genético subyacente, esta terapia podría cambiar el curso de la enfermedad, ofreciendo una opción más eficaz y dirigida.
Sin embargo, su uso debe acompañarse de una vigilancia médica estricta por los riesgos potenciales, particularmente en adultos con condiciones preexistentes.
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